L’Ente Università degli studi di Modena e Reggio Emilia, in qualità di Soggetto Realizzatore del Programma di Ricerca del CN RNA & Gene Therapy (Spoke n. 1, denominato “Genetic Diseases”), coordina le attività di una rete di centri e laboratori di ricerca, ambienti dimostrativi su larga scala, applicazioni prototipali in scala reale, per raggiungere i seguenti obiettivi:
• Promuovere ricerca ed innovazione per accelerare il trasferimento dal laboratorio al letto del paziente di terapie sicure ed efficaci per malattie genetiche epiteliali, retiniche e corneali, ematologiche, epatologiche, renali, neuro-muscolari e neuro-metaboliche.
• Sviluppare e validare in modelli sperimentali preclinici nuove generazioni di vettori virali e farmaci a RNA veicolati da nanoparticelle, e tecnologie avanzate di editing del genoma e delle basi per le malattie genetiche di interesse.
• Promuovere e completare lo sviluppo di prodotti “candidati” alla terapia di malattie genetiche oggi non curabili fino alle fasi iniziali dello sviluppo clinico.
Le proposte progettuali presentate riguarderanno attività di ricerca coerenti con il programma di ricerca del CN RNA & Gene Therapy e con gli obiettivi di ricerca specifici dello Spoke 1 “Genetic Diseases”. L’obiettivo del presente bando è raggiungere Enti pubblici e privati fortemente interessati a introdurre innovazioni significative in relazione a prodotti e processi.
Il bando intende quindi ampliare la rete di ricerca costituita dai membri del Centro Nazionale e finanziare nuovi soggetti che possano ottenere risultati che si integrino nel programma di ricerca, ampliandone le competenze tecnologiche e accelerando il processo di disegno e sviluppo di nuove cure basate sulle Key Enabling Technologies oggetto del CN RNA & Gene Therapy.
